Wpływ wieku na początku chelatacji żelaza Terapia funkcji gonad w -talasemii Major ad

Objawy wszystkich pacjentów były dobrze kontrolowane za pomocą odpowiednich leków, gdy rozpoczęto badanie, a pacjenci byli ambulatoryjni. Dziewięciu pacjentów w grupie B (pięciu mężczyzn i czterech pacjentek) otrzymało hormonalną terapię zastępczą przez okres od jednego do dwóch lat, ale przerwali ją co najmniej rok przed rozpoczęciem badania. Żaden pacjent z grupy A nie poddał się hormonalnej terapii zastępczej przed badaniem. Terapia deferoksaminowa
Średnią dawkę 30 do 70 mg deferoksaminy na kilogram masy ciała podano w podskórnej infuzji w okresie 12 godzin każdej nocy za pomocą standardowych pomp ambulatoryjnych. Po rozpoczęciu terapii deferoksaminą, każdy pacjent był hospitalizowany i otrzymał najniższą dawkę, która powodowała maksymalne wydalanie z moczem, aż do dawki wynoszącej 2 g na dobę. Po 1984 dawkę deferoksaminy dostosowano do 50 mg na kilogram dziennie. Średnia dzienna dawka deferoksaminy zalecana na czas leczenia wynosiła 53,0 . 9,0 (zakres od 39 do 70) mg na kilogram na dzień w grupie A i 48,9 . 7,3 (zakres od 31 do 61) mg na kilogram na dzień w grupie B .
Zgodność z narkotykami
Zgodność z terapią deferoksaminą została pierwotnie oceniona poprzez kwestionowanie pacjentów i badanie miejsc infuzji. W 1989 r. Przeprowadziliśmy retrospektywną reanalizę zgodności, wykorzystując wyniki wywiadów pomiędzy pacjentami i jednym lekarzem; przegląd retrospektywny każdej wizyty pacjenta od 1982 r., w którym zapisy dotyczące liczby dni nieobecności w miesiącu były dostępne dla połowy wizyt; oraz wywiad telefoniczny przeprowadzony przez jednego z lekarzy nie znających pacjentów, którzy uzyskali niezależne dane szacunkowe od każdego pacjenta i jednego rodzica z liczby dni przepuszczonych na miesiąc w ciągu ostatnich 10 lat. Rzeczywistą ilość podawanej deferoksaminy oszacowano przez pomnożenie przepisanej dawki przez liczbę dni stosowania na rok i podzielenie przez masę ciała w kilogramach (Tabela 1).
Szacowany ładunek żelaza
Szacowany ładunek żelaza otrzymany w transfuzji przez każdego pacjenta od czasu pierwszej transfuzji obliczono z całkowitej liczby transfuzji, przy założeniu, że 250 ml upakowanych komórek zawiera 200 mg żelaza. Masę tę wyrażono w gramach na kilogram masy ciała (tabela 1).
Protokół
Badanie to zostało zatwierdzone przez Komitet ds. Przeglądu Pacjentów Szpitala dla Chorych Dzieci. Pisemną świadomą zgodę uzyskano od każdego pacjenta lub od rodzica, jeśli pacjent miał mniej niż 16 lat.
Pacjentów przesłuchiwano, badano, ważono i mierzono w trakcie badania przez jednego obserwatora. Wiek kości został określony przez pojedynczego obserwatora. Średnie poziomy aminotransferazy ferrytynowej i asparaginianowej u poszczególnych pacjentów obliczano na podstawie pomiarów wykonywanych dwa do czterech razy w roku. Testy laboratoryjne w linii bazowej mierzyły stężenia wapnia, fosforanu, fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy asparaginianowej, białka całkowitego, albuminy, glukozy na czczo, tyroksyny, siarczanu dihydroepiandrosteronu, testosteronu lub estradiolu, insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I), hormonu luteinizującego (LH), hormon folikulotropowy (FSH), hormon wzrostu, kortyzol, tyreotropina i prolaktyna; pobranie żywicy trijodotyroniny (T3) (T3RU); i czas protrombinowy.
Po nocy postu, odpowiedź poziomów LH, FSH, tyreotropiny, prolaktyny, hormonu wzrostu i kortyzolu na równoczesne podanie dożylne hormonu uwalniającego gonadotropiny (GnRH) (100 .g), hormonu uwalniającego hormon tarczycy (TRH) (200 .g) i insulinę (0,05 U na kilogram) oceniano po 30, 60 i 90 minutach
[podobne: hipoglikemia pierwsza pomoc, padaczka pourazowa objawy, afazja amnestyczna ]