Wpływ wieku na początku chelatacji żelaza Terapia funkcji gonad w -talasemii Major

Zwiększające się przeżycie pacjentów z talasemią major, rozciągające się na trzecią i czwartą dekadę życia, wzrost 2 3, rozwój seksualny i płodność stały się ważnymi kwestiami, którymi należy się zająć. Wraz z wprowadzeniem programów transfuzji, w których poziomy hemoglobiny utrzymują się powyżej 6,52 mmol na litr (10,5 g na decylitr), liniowy wzrost przed urodzeniem zbliżył się do normalnych szybkości, 45,6 ale nieprawidłowy wzrost dorastania jest nadal obserwowany u większości pacjentów.6, 7 Przed zastosowaniem terapii chelatującej częstość występowania prawidłowego rozwoju pokwitania była niska, 8 9 10 z opóźnieniem w rozwoju przypisywanym hipogonadyzmowi w wyniku przeciążenia żelazem przysadki.10, 11 Ponadto, w dużym przekroju pacjentów z zaawansowana talasemia, leczona regularnie transfuzjami krwinek czerwonych, nie wykazała istotnej poprawy wzrostu lub progresji dojrzewania u pacjentów, którzy otrzymywali chelatację żelaza. [6] W tym badaniu analizuje się wpływ długotrwałej terapii deferoksaminą i wpływ wczesnej interwencji na ostateczny wzrost i dojrzewanie płciowe. Ponieważ tempo wzrostu jest na ogół normalne u pacjentów z poważną transfuzją talasemii do wieku 10 lat, z nieodwracalnym opóźnieniem wzrostu liniowego po tym okresie, porównaliśmy wzrost i dojrzewanie płciowe u pacjentów, którzy rozpoczęli terapię deferoksaminą przed ukończeniem 10 u pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie w późniejszym wieku.
Metody
Wybór pacjentów
Zbadano 40 pacjentów zależnych od transfuzji, wszyscy w wieku powyżej 14 lat w momencie badania. Trzydzieści osiem osób miało homozygotyczną .-talasemię, a dwie (brat i siostra) miały hemoglobinę .-talasemię hemoglobiny. Pacjenci byli obserwowani w Szpitalu dla chorych dzieci i Toronto General Hospital.
Tabela 1. Tabela 1. Wstępna ocena kliniczna 40 pacjentów z talasemią major, którzy otrzymali terapię z wykorzystaniem deferoksaminy. Pacjentów podzielono na dwie grupy: grupa A obejmowała 19 pacjentów, u których nocne leczenie podskórną deferoksaminą rozpoczęto przed 10 rokiem życia (średnia . SD, 7,5 . 1,8), a grupa B obejmowała 21 pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie po osiągnięciu wieku 10 lat (średnio 14,4 . 4,7). Każda grupa była poddawana chelatacji przez około 9 lat (średnio 9,6 . 1,0 i 9,3 . 1,9 lat odpowiednio dla grup A i B, P> 0,1), a pacjenci z grupy B byli znacznie starsi niż w grupie A. Cechy kliniczne każdej grupy przedstawiono w tabeli 1. Pacjenci byli pochodzenia włoskiego (15), greckiego (15), indyjskiego (4), chińskiego (4), tureckiego (1) i saudyjskiego (1). U 37 pacjentów średni poziom hemoglobiny przed transfuzją utrzymywał się powyżej 6,52 mmol na litr przez dziewięć lat przed obecną analizą wzrostu i czynności gonad. U pozostałych trzech pacjentów schemat ten rozpoczął się siedem, pięć i dwa lata przed analizą. Trzydziestu jeden pacjentów poddano splenektomii.
U ośmiu pacjentów w grupie B wystąpiło objawowe obciążenie żelazem: zastoinowa niewydolność serca i cukrzyca insulinozależna u trzech osób; zastoinowa niewydolność serca i niedoczynność przytarczyc w dwóch; zastoinowa niewydolność serca, niedoczynność przytarczyc i niedoczynność tarczycy w jednym; cukrzyca insulinozależna, niedoczynność przytarczyc i niedoczynność tarczycy w jednym; i zastoinowa niewydolność serca w jednym
[podobne: uwiąd starczy, twierdza krzyżowiec 2 chomikuj, zaburzenia schizoafektywne ]